devimistat獲孤兒藥資格認(rèn)定

據(jù)研發(fā)商Rafael制藥公司稱，FDA已經(jīng)授予devimistat（CPI-613）治療軟組織肉瘤患者的孤兒藥資格認(rèn)定。

臨床試驗(yàn)計(jì)劃評估靶向藥物的對象將集中在復(fù)發(fā)/難治性透明細(xì)胞肉瘤患者。

“在軟組織肉瘤的治療方面，一個(gè)重要需求仍未滿足?！盧afael Pharmaceuticals的總裁兼首席執(zhí)行官Sanjeev Luther說，“當(dāng)一種疾病很罕見時(shí)，人們往往不會關(guān)注，不會研發(fā)有效的治療藥物。我們想為那些被診斷為難治性癌癥的人發(fā)聲，讓他們知道他們不會被遺忘。我們正在集中精力開發(fā)治療這些癌癥的藥物。事實(shí)上，Rafael是一家專門致力于研發(fā)治療透明細(xì)胞肉瘤藥物的公司?！?/span>

Devimistat是一種一流的化合物，靶向參與癌細(xì)胞能量代謝的酶，該酶位于癌細(xì)胞的線粒體中。該藥物以線粒體三羧酸循環(huán)為靶點(diǎn)，然后提高癌細(xì)胞對化療的敏感性；其機(jī)制也可能容納潛在的聯(lián)合治療方案。

2020年11月，F(xiàn)DA授予了devimistat治療胰腺癌患者的快速通道資格認(rèn)定。

試驗(yàn)數(shù)據(jù)

關(guān)鍵3期AVENGER 500試驗(yàn)（NCT03504423）正在評估devimistat對轉(zhuǎn)移性胰腺癌患者的療效和安全性，該試驗(yàn)于2020年9月實(shí)現(xiàn)了招募500名患者的目標(biāo)。

在這項(xiàng)國際性、開放性的研究中，參與研究的初治IV期轉(zhuǎn)移性胰腺癌患者（年齡在18歲至75歲之間）被隨機(jī)以1：1的比例分為兩組，研究人員進(jìn)行了devimistat聯(lián)合改良的FOLFIRINOX與單獨(dú)使用FOLFIRINOX的對比研究。在試驗(yàn)組中，患者在14天周期的第1天和第3天服用500 mg / m2的devimistat，然后按標(biāo)準(zhǔn)劑量和時(shí)間表使用5-氟尿嘧啶，但減少oxaliplatin（65 mg / m2）和伊立替康 （irinotecan）（140 mg / m2）的使用劑量。在對照組中，患者將接受標(biāo)準(zhǔn)劑量的FOLFIRINOX。

研究人員將在167名患者的反應(yīng)評估后進(jìn)行中期分析。

試驗(yàn)的共同主要終點(diǎn)是總緩解期（ORR）和無進(jìn)展生存期（PFS）。一項(xiàng)獨(dú)立、盲法、集中的審查將評估前12個(gè)周期內(nèi)的最佳療效，確定ORR。次要結(jié)果指標(biāo)包括總生存期（OS）、緩解持續(xù)時(shí)間和安全性。

此前，單中心、開放標(biāo)簽、劑量遞增試驗(yàn)CCCWFU 57112（NCT01835041）評估了在該試驗(yàn)中使用devimistat聯(lián)合改良的FOLFIRINOX的安全性和有效性，其中，devimistat的最大耐受劑量（MTD）為500 mg/m2。

在接受MTD的18名患者中，ORR為61%，中位OS為19.9個(gè)月，中位PFS為9.9個(gè)月。

Rafael制藥公司最近還宣布，他們已經(jīng)在一項(xiàng)3期試驗(yàn)中招募了100名患者，該試驗(yàn)正在評估devimistat治療復(fù)發(fā)/難治性急性髓系白血病患者的療效。

參考文獻(xiàn)：

https://www./view/devimistat-granted-orphan-drug-status-for-soft-tissue-sarcoma