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什么是【英雄日記】？每一個不屈的生命，都是英雄。記錄100個與重大疾病抗?fàn)幍恼鎸嵐适?，本文是?/span>036個。 還記得紅極一時的廣譜“抗癌神藥”LOXO-101嗎？ 2017年，它成為世界癌癥治療領(lǐng)域中的一匹“黑馬”，被譽(yù)為未來可能治愈癌癥的廣譜抗癌藥。 2018年11月26日，美國FDA加速批準(zhǔn)LOXO-101（藥品名larotrectinib，中文譯為拉羅替尼；商品名Vitrakvi）上市。 這是有史以來頭個獲FDA批準(zhǔn)的口服TRK抑制劑，針對NTRK融合的17種腫瘤的整體有效率高達(dá)75%，部分患者腫瘤完全消失。 可惜的是，該藥截至目前仍未在國內(nèi)獲批。但并非沒有中國患者受益到。早在2017年、美國都還沒有批準(zhǔn)該藥上市的時候，盛諾一家就已經(jīng)有客戶使用到。 
FDA批準(zhǔn)Vitrakvi上市 
Vitrakvi對部分癌癥適用患者的有效率 而且，因為是參加的臨床試驗，不僅藥品免費(fèi)，藥廠還報銷了患者及陪同家屬每個月往返美國的機(jī)票、住宿，并提供每天50美元的補(bǔ)助。 下面是其親身經(jīng)歷： 40多歲的黃娟（化名），左耳下方長出一個不起眼的腫塊，一開始以為只是腮腺炎，沒想到卻被確診為癌癥——腮腺腺泡細(xì)胞癌。比起肺癌、肝癌、胰腺癌等“大癌”來說，腮腺腺泡細(xì)胞癌的惡性程度沒有那么高，但仍然是極為兇險的存在，一不小心就可能奪人性命。2014年，黃娟接受了切除手術(shù)和術(shù)后放療，一度以為戰(zhàn)勝了癌癥。誰知，平靜的日子只持續(xù)了三年。2017年，癌癥卷土重來。而且，這一次癌細(xì)胞似乎已經(jīng)侵襲到了肺部。雙肺多發(fā)結(jié)節(jié)，醫(yī)生懷疑是癌細(xì)胞發(fā)生了轉(zhuǎn)移，卻始終不能確診，輾轉(zhuǎn)多家醫(yī)院，都沒有得到一個有效的治療建議。“孩子才上小學(xué)，我不能讓她沒有媽媽?！碑?dāng)?shù)弥约簬缀趺媾R無藥可醫(yī)的境況時，黃娟在愛人的支持下決定赴美。通過盛諾一家發(fā)起預(yù)約，很快，黃娟與愛人飛抵美國南部城市休斯頓。這里，坐落著全球著名的癌癥?？漆t(yī)院——MD安德森癌癥中心。在美國政府的扶持下，MD安德森癌癥中心每年花費(fèi)數(shù)億美金投入醫(yī)療研究，誕生了大量癌癥研究的新成果。2018年諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎的兩位獲獎?wù)咧唬琂ames P. Allison教授，就出自MD安德森癌癥中心。2018年兩位諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎獲得者到達(dá)癌癥中心的頭一天，主治醫(yī)生就對黃娟說，“目前，化療對你來說起效率比較低。但腮腺癌有很大概率存在融合基因，我們建議你做基因檢測，如果條件符合，就能參加一款新靶向藥物的臨床試驗?！?/span>當(dāng)時的黃娟還不知道，醫(yī)生口中的“新靶向藥”，正是在2017年世界腫瘤治療領(lǐng)域中大放異彩的“黑馬”——larotrectinib，代號LOXO-101。Larotrectinib（LOXO-101），上市后商品名Vitrakvi在臨床試驗中，larotrectinib針對NTRK融合的17種腫瘤（包括肺癌、腸癌、黑色素瘤、肉瘤、胃腸間質(zhì)瘤、甲狀腺癌等）整體有效率高達(dá)75%，部分患者腫瘤完全消失。經(jīng)過基因檢測，黃娟順利入組，而接下來的療效讓她不能滿意再多：入組2個月后CT掃描顯示，腫瘤正在減小；5個月后再次復(fù)查，她體內(nèi)已經(jīng)找不到任何癌細(xì)胞了。在此后一年的CT檢查中，黃娟常常聽到的一句話就是：恭喜你，效果非常好，沒有發(fā)現(xiàn)任何腫瘤。腫瘤消失并不意味著徹底治愈，黃娟仍然需要按時口服larotrectinib抑制癌細(xì)胞的出現(xiàn)，但她幾乎已經(jīng)回到了無病的狀態(tài)，旅行、工作、運(yùn)動，享受著康復(fù)后的生活，只需每個月到美國復(fù)查一次。為了給入組的患者提供更全面的治療便利，藥廠報銷了黃娟和愛人每月往返美國的機(jī)票、住宿，并提供每天50美元的補(bǔ)助，這大大節(jié)省了黃娟一家的開銷，他們的醫(yī)療花費(fèi)主要集中在檢查費(fèi)上。我們經(jīng)常感嘆，某種新藥上市后價格不菲，但確實在藥品的研發(fā)上，藥廠投入的成本也是巨大的。一年后，larotrectinib耐藥了，黃娟在國內(nèi)醫(yī)院查出胸腔有大量積液，連做了多次檢測后發(fā)現(xiàn)了癌細(xì)胞。國內(nèi)醫(yī)生建議她進(jìn)行胸膜閉鎖術(shù)，但這個方案只有50%的成功率，而且并不能控制腫瘤的發(fā)展。她匆忙聯(lián)系美國的主治醫(yī)生，體內(nèi)還裝著引流管，就再次搭上飛往美國的航班。醫(yī)生確認(rèn)了耐藥，幸運(yùn)的是，美國已經(jīng)有第二代靶向藥LOXO-195的臨床試驗。見到醫(yī)生后的第三天，黃娟就入組了，而且再次快速地看到了效果：胸腔積液從每天要排1000-2000mL減少到100-200mL。一開始腫瘤有所增大，但繼續(xù)服藥后慢慢控制住了，腫瘤開始縮小。后續(xù)檢查時，她的胸腔積液、腫瘤大小、身體狀態(tài)都有明顯的改善。鑒于larotrectinib的有效性，而且它不限病種，多達(dá)17種癌癥的患者都可能受益，2018年11月26日，F(xiàn)DA加速批準(zhǔn)其上市。其實，稱larotrectinib為“廣譜神藥”并不確切，畢竟它只適用于有NTRK突變的患者。而癌癥患者中有該突變的可能只有1%。但是，中國一年新增的癌癥病例就多達(dá)數(shù)百萬，仍然有數(shù)萬甚至更多的患者能夠受益。而且，就像黃娟耐藥后就可以使用第二代靶向藥，larotrectinib只是開始，也只是美國數(shù)萬惡性腫瘤臨床試驗中的一例，類似的臨床試驗還有很多……據(jù)統(tǒng)計，僅全球TOP20的制藥企業(yè)中，就有16家在波士頓設(shè)立了據(jù)點(diǎn)，全球40%的臨床試驗都在美國進(jìn)行。研究成功的新藥、新療法，都會先在美國上市，然后是歐洲、日本，之后才會進(jìn)入中國。以larotrectinib為例，3年過去了，該藥仍然未在國內(nèi)獲批。在浩蕩的醫(yī)學(xué)發(fā)展長河里，larotrectinib只是其中的一朵浪花，一個個新藥、新技術(shù)的問世，為一個又一個曾經(jīng)的絕癥帶來了轉(zhuǎn)機(jī)。現(xiàn)在的癌癥治療，已經(jīng)與十年前發(fā)生了翻天覆地的變化，癌癥不再是不可治愈的絕癥。
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