Glaukos Corp報(bào)告了新一代角膜交聯(lián)iLink療法Epioxa(Epi-on)用于治療圓錐角膜的第二個(gè)3期驗(yàn)證性試驗(yàn)的積極結(jié)果。該試驗(yàn)達(dá)到了其預(yù)先指定的主要療效終點(diǎn)，并在12個(gè)月內(nèi)表現(xiàn)出積極的耐受性和安全性，這些數(shù)據(jù)支持計(jì)劃在2024年底前向FDA提交的新藥申請。

這項(xiàng)多中心、隨機(jī)、安慰劑和假手術(shù)對照的3期驗(yàn)證性關(guān)鍵試驗(yàn)（NCT05759559）隨機(jī)選取了312只眼睛，旨在評估Epioxa療法在阻止進(jìn)展性圓錐角膜進(jìn)展和/或降低最大角膜曲率(Kmax)方面的安全性和有效性。受試者以2:1的比例隨機(jī)接受Epioxa療法或安慰劑和假手術(shù)對照治療。

該研究的主要療效終點(diǎn)是從起始到第12個(gè)月的Kmax平均變化。

根據(jù)與美國FDA達(dá)成的特殊方案評估(SPA)協(xié)議，如果治療組和對照組在主要療效終點(diǎn)上的差異具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義且差異≥1.0D，則該研究被視為成功。

來自3期驗(yàn)證性關(guān)鍵試驗(yàn)的頂線摘要結(jié)果和觀察如下：

• 試驗(yàn)實(shí)現(xiàn)了其主要療效終點(diǎn)，與安慰劑相比，最大角膜曲率(Kmax)在12個(gè)月時(shí)有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著變化，Kmax治療效果為-1.0屈光度(D)。Glaukos指出，主要終點(diǎn)符合美國FDA圓錐角膜試驗(yàn)的療效標(biāo)準(zhǔn)，Kmax被認(rèn)為是疾病進(jìn)展的關(guān)鍵指標(biāo)。

• 治療總體耐受性良好，91.5%的治療組患者完成了12個(gè)月的試驗(yàn)，而對照組患者完成率為90.9%。隨機(jī)接受Epioxa治療的患者中沒有因不良事件而提前停藥，也沒有報(bào)告眼部嚴(yán)重不良事件。報(bào)告的大多數(shù)不良事件都是輕微和短暫的。研究中沒有報(bào)告與治療相關(guān)的全身影響的證據(jù)，并且在12個(gè)月的評估期內(nèi)角膜內(nèi)皮細(xì)胞計(jì)數(shù)沒有變化。

圓錐角膜是一種眼部疾病，通常在患者青少年時(shí)期被診斷出來，其特征是角膜逐漸變薄和變?nèi)酢Ｈ绻患皶r(shí)治療，會導(dǎo)致視力喪失甚至失明。大約90%的圓錐角膜病例是雙側(cè)的，多達(dá)20%的患者最終需要角膜移植（穿透性角膜移植術(shù)）。傳統(tǒng)的圓錐角膜治療方法，如眼鏡或隱形眼鏡，可以緩解癥狀。

Glaukos的第一代角膜交聯(lián)iLink療法Photrexa(Epi-off，0.146%核黃素5′-磷酸滴眼液)是第一個(gè)也是唯一一個(gè)經(jīng)FDA批準(zhǔn)的治療方法，被證明可以減緩或阻止疾病的進(jìn)展。

Epioxa(Epi-on)是第二代角膜交聯(lián)iLink療法，采用專有的新型藥物配方——經(jīng)過改良的核黃素，以增強(qiáng)其對角膜上皮層的穿透力，并采用更強(qiáng)的UV-A照射方案，旨在減少治療時(shí)間和復(fù)雜性，并提高圓錐角膜患者的舒適度和恢復(fù)時(shí)間。

如果獲得批準(zhǔn)，該公司預(yù)計(jì)Epioxa將成為首個(gè)獲得FDA批準(zhǔn)的非侵入性角膜交聯(lián)療法/非侵入性藥物治療替代方案，無需去除角膜上皮（眼睛前部的最外層）。

參考來源：'Glaukos Announces Positive Topline Outcomes in Phase 3 Confirmatory Trial for Epioxa?, Achieving Primary Efficacy Endpoint and Demonstrating Favorable Tolerability and Safety’，新聞稿。Glaukos Corporation；2024年10月16日發(fā)布。

注：本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究，不作任何用藥依據(jù)，具體用藥指導(dǎo)，請咨詢主治醫(yī)師。