截止目前，F(xiàn)DA已經(jīng)批準(zhǔn)35款新藥上市，其中多款藥物具有里程碑意義。 1.1.Zelsuvmi (berdazimer)1.2.Exblifep (cefepime and enmetazobactam)企業(yè)：Orchid Chemicals & Pharmaceuticals Ltd.1.3.Letybo (letibotulinumtoxin a-WLBG)1.4.Tevimbra (tislelizumab-JSGR)適應(yīng)癥：不可切除、局部晚期或轉(zhuǎn)移性食管鱗狀細(xì)胞癌1.5.Rezdiffra (resmetirom)適應(yīng)癥：中晚期非肝硬化性非酒精性脂肪性肝炎適應(yīng)癥：杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥1.8.Winrevair (sotatercept-CSRK)企業(yè)：Acceleron Pharma Inc.適應(yīng)癥：陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿治療血管外溶血企業(yè)：Achillion Pharmaceuticals Inc.1.11.Zevtera (ceftobiprole medocaril sodium)適應(yīng)癥：血液感染、細(xì)菌性皮膚和相關(guān)組織感染、社區(qū)獲得性細(xì)菌性肺炎企業(yè)：Lumicell Inc., 杜克大學(xué)1.13.Anktiva (nogapendekin alfa inbakicept-pmln)企業(yè)：Altor Bioscience Corp.1.14.Ojemda (tovorafenib)適應(yīng)癥：復(fù)發(fā)或難治性兒童低級(jí)別膠質(zhì)瘤企業(yè)：Viracta Therapeutics Inc.1.15.Xolremdi (mavorixafor)適應(yīng)癥：治療12歲及以上患有WHIM綜合征的患者1.16.Imdelltra (tarlatamab-dlle)適應(yīng)癥：低危骨髓增生異常綜合征伴輸血依賴性貧血1.18.Iqirvo (elafibranor)1.19.Sofdra (sofpironium)企業(yè)：Bodor Laboratories Inc.1.20.Piasky (crovalimab-akkz)適應(yīng)癥：陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥企業(yè)：Sino-Foreign Pharmaceutical Co., Ltd.1.21.Ohtuvayre（Ensifentrine）1.22.Kisunla（Donanemab-azbt）1.23.Leqselvi（Deuruxolitinib）企業(yè)：Sun Pharmaceuticals1.24.Voranigo（vorasidenib）適應(yīng)癥：IDH1或IDH2易感突變的2級(jí)星形細(xì)胞瘤或少突膠質(zhì)細(xì)胞瘤。企業(yè)：Servier Pharmaceuticals1.25.Yorvipath（palopegteriparatide）1.26.Nemluvio（nemolizumab-ilto）適應(yīng)癥：結(jié)節(jié)性癢疹1.27. Livdelzi（seladelpar）1.28.Niktimvo（axatilimab-csfr）1.29.Lazcluze（lazertinib）1.30.Ebglyss（lebrikizumab-lbkz）適應(yīng)癥：中度至重度特應(yīng)性皮炎1.31.Miplyffa（arimoclomol）企業(yè)：Zevra Therapeutics1.32.Aqneursa （levacetylleucine）1.33.Cobenfy（xanomeline and trospium chloride）1.34.Flyrcado（flurpiridaz F 18）適應(yīng)癥：評(píng)估心臟血流阻塞（心肌缺血）和心臟病發(fā)作（心肌梗塞）1.35.Tevimbra（Tislelizumab）適應(yīng)癥：不可切除或轉(zhuǎn)移性食管鱗狀細(xì)胞癌Voranigo（vorasidenib）這種雙重IDH1/IDH2抑制劑處理導(dǎo)致癌細(xì)胞代謝變化的突變。它被批準(zhǔn)用于2級(jí)星形細(xì)胞瘤或少突膠質(zhì)細(xì)胞瘤，這是一種生長(zhǎng)緩慢的腦腫瘤，具有顯著的風(fēng)險(xiǎn)。這是一個(gè)突破，因?yàn)樗苯俞槍?duì)驅(qū)動(dòng)腫瘤生長(zhǎng)的突變，提供了一種更有效的治療選擇，可以延緩疾病進(jìn)展，減少對(duì)輻射等侵入性治療的依賴。Niktimvo（Axatilimab）是一種CSF-1R單克隆抗體，通過(guò)限制巨噬細(xì)胞活性來(lái)治療cGVHD，巨噬細(xì)胞在免疫應(yīng)答中起著至關(guān)重要的作用。這種療法對(duì)患有cGVHD的患者至關(guān)重要，這是干細(xì)胞移植后的一種嚴(yán)重并發(fā)癥，通常對(duì)現(xiàn)有治療無(wú)效。它提供了一種更有針對(duì)性的策略來(lái)改善患者的生活質(zhì)量。Cobenfy作為Xanomeline和Trospium Chloride這種聯(lián)合治療方法，通過(guò)調(diào)節(jié)毒蕈堿受體，為治療精神分裂癥帶來(lái)了新的途徑。通過(guò)平衡大腦中的神經(jīng)遞質(zhì)活動(dòng)，它解決了這種疾病的陽(yáng)性和陰性癥狀，這使得它對(duì)那些用其他藥物都沒(méi)有成功的患者特別有價(jià)值。它的雙重機(jī)制提供了更全面的癥狀管理，改善了那些受這種具有挑戰(zhàn)性的精神健康狀況影響的結(jié)果。Rezdiffra（resmetirom）是一款甲狀腺激素受體（THR）-β口服選擇性激動(dòng)劑，THR-β在肝臟中高度表達(dá)，能夠調(diào)節(jié)脂代謝，降低LDL-C、甘油三酯和致動(dòng)脈粥樣硬化性脂蛋白。此外，THR-β還能通過(guò)促進(jìn)脂肪酸的分解和刺激線粒體的生物發(fā)生來(lái)減少脂肪毒性并改善肝功能，從而減少肝臟脂肪。Rezdiffra用于治療患有中重度肝纖維化（F2至F3期）的非肝硬化非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者，成為FDA批準(zhǔn)的首款NASH療法，具有里程碑意義。Anktiva是一款I(lǐng)L-15超級(jí)激動(dòng)劑。IL-15通過(guò)影響自然殺傷（NK）細(xì)胞和免疫T細(xì)胞的發(fā)育、維持和功能，在免疫系統(tǒng)中發(fā)揮著至關(guān)重要的作用。Anktiva由與IL-15受體α/IgG1 Fc融合蛋白結(jié)合的IL-15突變體（IL-15N72D）組成。它與βγ T細(xì)胞受體結(jié)合，直接特異性刺激CD8陽(yáng)性T細(xì)胞和NK細(xì)胞，同時(shí)避免刺激調(diào)節(jié)性T細(xì)胞（Treg）。與天然、非復(fù)合IL-15相比，Anktiva在患者體內(nèi)具有更優(yōu)的藥代動(dòng)力學(xué)特性，且能在淋巴組織中存在更長(zhǎng)時(shí)間，表現(xiàn)出增強(qiáng)的抗腫瘤活性。Anktiva在2019年獲FDA授予突破性療法認(rèn)定，用于與BCG聯(lián)合治療此前對(duì)BCG應(yīng)答不佳的非肌層浸潤(rùn)性原位膀胱癌患者。參考資料 [1]Novel Drug Approvals for 2024 | FDA [2]百濟(jì)神州官網(wǎng)
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